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曾小峰教授解读RA诊疗进展，国产创新药重塑治疗格局。

每年10月12日是世界关节炎日，旨在呼吁全球关注关节炎患者，推动疾病的早期诊断、科学治疗与有效预防。类风湿关节炎（RA）是一种以侵蚀性关节炎为主要临床表现的自身免疫病，我国RA发病率为0.42%，预估患者总数超过500万，随着病程延长，RA患者的残疾率不断上升，给患者家庭与社会带来巨大的经济负担[1]。近十年来，我国RA诊疗理念与治疗手段发生了深刻变革，本土创新药物的崛起正在重塑治疗格局。

值此世界关节炎日来临之际，“医学界”特别邀请 国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心主任、北京协和医院曾小峰教授，结合数十年临床与科研经验，围绕我国RA诊疗十年发展、国产创新靶向药物临床价值及学科未来方向展开深度分享，为一线临床医生传递前沿诊疗理念。

十年深耕：

RA诊疗实现从诊断到治疗的全方位跨越

作为我国风湿免疫学科发展的亲历者，曾小峰教授指出，近十年来我国RA诊疗领域发生了翻天覆地的变化，变革覆盖诊断技术、治疗理念等多个核心维度。

过去，临床对RA的早期诊断认识有限，随着检验技术发展，尤其是抗环瓜氨酸肽（CCP）抗体等自身抗体检测的应用，以及影像学技术的进步，实验室诊断和早期识别水平得到极大提高。诊断技术的突破，使更多患者能够在疾病早期被发现，为后续规范治疗争取了宝贵时间。

与此同时，治疗理念和手段也发生根本性改变。曾小峰教授表示，近十年靶向治疗得到极大发展，生物制剂、小分子化合物、细胞治疗乃至基因治疗不断涌现，为RA治疗提供了丰富手段，患者的生活质量和预后因此显著改善。“可以说，近十年是RA诊治领域发生变化最大的十年。”曾小峰教授强调，RA治疗已不再局限于控制症状，而是朝着早期干预、达标治疗、长期管理和改善预后不断迈进。

面向未来：精准化、全程化、数字化，

本土原研药迎来同步创新机遇

谈及我国RA诊疗的未来方向，曾小峰教授将其概括为精准治疗持续深化、全病程管理体系升级、多学科深度融合以及AI与数字化技术赋能。他表示，精准治疗将成为重要发展方向，靶向治疗作为精准医学的重要组成部分，其针对性更强，也将持续占据重要位置。同时，RA管理不能只关注单一关节或单一阶段，而应建立覆盖早期筛查、规范治疗、长期随访和预后改善的全病程管理体系。多学科协作同样关键，RA可累及多系统、多器官，风湿免疫科与骨科、眼科、皮肤科、消化科等学科的融合将更加紧密。数字化技术则有望在AI辅助诊断、影像学智能判读、疾病活动度动态监测及预后预测等方面提升诊疗效率与同质化水平。

在这一进程中，本土原研抗风湿药物也迎来关键发展期。曾小峰教授认为，过去我国在抗风湿药物领域常被形容为“缺医少药”，但如今，本土原研药物已基本与国外同步开展研发，不再“输在起跑线上”。他指出，未来本土原研药物的发展方向包括：持续深耕源头机制创新、拓展临床适应症布局、积累真实世界循证证据、提升患者治疗可及性。这些方向不仅关乎药物本身，也关乎中国风湿免疫学科整体能力的提升。

精准破局：

艾玛昔替尼打造RA口服靶向治疗中国方案

在各类新型靶向药物中，以艾玛昔替尼为代表的高选择性JAK1抑制剂备受关注。曾小峰教授作为艾玛昔替尼治疗RA Ⅲ期临床研究的Leading PI，带领全国67家研究中心共同完成了这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究，研究成果发表于国际顶级风湿病期刊Annals of the Rheumatic Diseases（IF=20.3）[2]，为中国人群用药提供了高级别循证证据。

该Ⅲ期研究显示，艾玛昔替尼治疗RA患者2周即可缩短晨僵持续时间，改善晨僵严重程度，24周时ACR20应答率高达70.4%，ACR50应答率高达46.0%，且疗效持续至52周[2]。值得关注的是，艾玛昔替尼治疗24周可显著改善RA患者骨髓水肿与滑膜炎等影像学进展指标[3]，实现症状控制与结构保护的双重获益。安全性方面，艾玛昔替尼治疗RA总体耐受性良好，整体不良事件发生率与安慰剂组相当，多数不良事件为轻中度[2]。

针对该研究结果，曾小峰教授表示，近十年RA治疗发展过程中，生物制剂和小分子化合物可谓“比翼双飞”。艾玛昔替尼作为中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂，具有口服起效快、疗效肯定、能够改善影像学进展、适合长期应用等特点，为患者提供了高效、安全、便捷的靶向治疗方案。

针对艾玛昔替尼后续的临床应用与价值挖掘，曾小峰教授特别强调了真实世界研究的重要性。他指出，真实世界研究可以弥补随机对照试验（RCT）的不足，补充循证医学证据边界，优化临床治疗策略，并支撑指南共识更新。“RCT研究固然是循证医学非常重要的部分，但真实世界才是医生真正面对的问题。”他强调，中国拥有大数据库、良好队列和庞大患者群体，具备开展高质量真实世界研究的独特优势。通过注册研究和分层研究，可以深入了解不同患者的诊断、治疗和预后情况，形成中国证据。

对于广大临床医师，曾小峰教授提出三点期待：一是遵循规范，践行达标治疗；二是重视积累，沉淀中国证据；三是以患者为中心，持续提升管理质量。曾小峰教授认为，中国风湿免疫学界应保持创新源头，贡献中国证据，推动中国诊疗方案走向全球。“我们的经验是独有的，国外不可能有，这就是中国特色。我相信中国方案一定会引领全球。”

总结

值此世界关节炎日之际，曾小峰教授表示，从诊断技术的突破到靶向治疗的普及，从跟跑国际到本土创新崛起，我国RA诊疗事业已取得长足进步。随着以艾玛昔替尼为代表的国产创新药物不断涌现，以及精准诊疗理念的持续深化，相信未来将有更多RA患者实现临床缓解，真正回归正常生活。

专家简介

曾小峰 教授

• 国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心主任
  

• 中国医学科学院北京协和医学院长聘教授（Tenured Professor）
  

• 疑难重症及罕见病全国重点实验室PI
  

• 中国医师协会常务理事兼风湿免疫科医师分会名誉会长（第三、四届会长）
  

• 中华医学会风湿病学分会名誉主任委员（第九、十届主任委员）
  

• 中国康复医学会常务理事及风湿免疫康复专业委员会主任委员
  

• 中国研究型医院学会理事及风湿免疫专业委员会主任委员
  

• 中国老年医学会风湿免疫学分会会长
  

• 北京整合医学会副会长兼风湿免疫专业委员会主任委员
  

• 英文《Rheumatology and Immunology Research》杂志主编，《中华风湿病学杂志》主编
  

• 首都中西医结合风湿免疫病研究所所长（西医部）
  

• 海峡两岸医药交流协会常务理事及风湿免疫专委会名誉主任委员
  

• 中国系统性红斑狼疮研究协组织（CSTAR）&国家风湿病数 据中心（CRDC）创始人和负责人
  

• 亚太风湿病学会联盟（APLAR）前副主席
  

• 国家重点研发项目首席科学家
  

• 北京协和医院科研委员会主任委员，风湿免疫科前任科主任

参考文献：

[1]国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心(北京协和医院),中国医师协会风湿免疫专科医师分会,中国康复医学会风湿免疫病康复专业委员会,等. 2024中国类风湿关节炎诊疗指南[J]. 中华内科杂志,2024,63(11)：1059-1077.

[2]Liu J, Jiang Y, Zhang S, et al. Ivarmacitinib, a selective Janus kinase 1 inhibitor, in patients with moderate-to-severe active rheumatoid arthritis and inadequate response to conventional synthetic DMARDs: results from a phase III randomised clinical trial. Annals of the Rheumatic Diseases. Published Online First: 27 November 2024.

[3]Data from SHR0302-301 Summary&Figures.

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